Oamenii de știință dezbat energic cum și dacă pot pune geniul uman care editează gene înapoi în sticlă.
Există un acord larg că în prezent este „iresponsabil” să faci schimbări ereditare în celulele umane. Editorii de gene, chiar și foarte lăudatele foarfece moleculare CRISPR/Cas9, nu s-au dovedit încă suficient de sigure și eficiente pentru a fi folosite pentru a modifica genele din linia germinativă umană; embrioni, ovule, spermatozoizi sau celulele care dau naștere la ovule și spermatozoizi. Dar asta nu l-a împiedicat pe om de știință chinez Jiankui He să anunțe în 2018 nașterea a doi copii modificați genetic.
Acum, în urma indignării aproape universale față de acțiunile lui El, se fac eforturi pentru a-i împiedica pe alții să facă același lucru.
Unii oameni de știință au propus recent un moratoriu temporar asupra editării, care ar avea ca rezultat copii care poartă modificări ereditare. O astfel de interdicție ar dura probabil cinci ani pentru a câștiga suficient timp pentru a îmbunătăți tehnologia și pentru a permite dezbaterea publică (SN Online: 3/13/19).
Un comitet consultativ al Organizației Mondiale a Sănătății a propus alternativ un registru global al lucrărilor privind editarea genelor umane. O astfel de bază de date ar oferi transparență și o mai bună înțelegere a stării științei editării genetice, au declarat reprezentanții comitetului într-o conferință de presă din 19 martie.
Știri Științe a discutat cu laureatul Nobel David Baltimore, care este președintele emerit al Caltech, despre dezbaterea în curs. Baltimore, virolog și imunolog, a prezidat două summituri internaționale privind editarea genelor umane. Interviul a fost editat pentru concizie și claritate.
SN: Ați declarat în trecut că nu sunteți în favoarea unui moratoriu. De ce?
Abonați-vă la Știri științifice
Primiți jurnalism științific excelent, de la cea mai de încredere sursă, livrat la ușa dumneavoastră.
Baltimore: Este în mare parte o problemă semantică. Declarațiile făcute după primul summit și al doilea summit au evitat utilizarea termenului de moratoriu. Conştient. Pentru că acel cuvânt a fost asociat cu reguli foarte ferme despre ceea ce poți face și ce nu poți face.
Sunt pe deplin de acord – și întregul grup dintre noi implicați în summit-uri sunt de acord – că nu suntem pregătiți să facem modificarea liniei germinale a oamenilor, dacă o facem vreodată. Ai putea spune: „Ei bine, acesta este un moratoriu” și, într-un fel, este. Nu am un argument mare despre asta.
Dar punctul important este să fii flexibil în continuare. Asta este ceea ce este în neregulă cu un moratoriu. Este că ideea se fixează în mintea oamenilor că facem declarații ferme despre ceea ce nu vrem să facem și pentru cât timp nu vrem să facem asta.
Cu o știință care avansează la fel de rapid ca această știință, vrei să te poți adapta la noi descoperiri, noi oportunități și noi înțelegeri. A face reguli probabil nu este o idee bună.
Ceea ce este o idee bună este să fii în vârful unui mediu în schimbare și să te adaptezi la el pe măsură ce trece timpul. Și acesta este atât un mediu etic, cât și un mediu practic al mecanicii editării genelor.
SN: Ar ajuta un registru global al tuturor experimentelor de editare genetică?
Baltimore: Un eveniment de editare a genelor în care genele unei ființe umane au fost modificate sau în care genele unui copil au fost modificate, este ceva care va fi transmis în restul timpului. Acum face parte din ereditatea speciei umane. Dacă nu știm că s-a întâmplat, nu știm asta [edited] gena este acolo, așa că nu putem identifica efectul de a avea asta [altered] gena.
Deci cred că este important să existe un registru al tuturor evenimentelor de editare a genelor, astfel încât să putem urmări, în timp, consecințele acelor gene modificate… Este important. [to] urmăriți acești copii pe măsură ce cresc. Vrei doar să te asiguri că nu există un fel de aspect medical nefavorabil și, în al doilea rând, să știi ce gene au fost modificate.
Un registru ar fi foarte important pentru modificările liniei germinale. Pentru modificări somatice [non-heritable edits in DNA of children’s and adults’ body cells]nu este important, la fel ca pentru orice altă procedură medicală, pentru că într-adevăr nu este cu nimic diferit de orice altă procedură medicală.
SN: Există registre similare pentru alte tipuri de cercetare?
Baltimore: Există un registru global de studii clinice. Nu cunosc un alt registru global care să se concentreze pe o anumită activitate terapeutică. Pe de altă parte, nu există nimic asemănător cu editarea genelor care să fi fost făcut vreodată înainte, așa că ar fi rezonabil să o creăm.
SN: Poate fi prevenită activitatea necinstită, cum ar fi creația lui El a bebelușilor modificați genetic?
Baltimore: Vrem să creăm un mediu în care să fie foarte clar că nu ar trebui să mergem înainte chiar acum. [But] nu putem preveni absolut asta. Nu poți preveni crima având o lege împotriva crimei. Se mai intampla. Legile nu sunt modalități de a preveni ceva; sunt modalități de a indica opinia societății și de a scoate din circulație o persoană care a făcut-o dacă reprezintă un pericol, dar nu împiedici evenimentul propriu-zis să se întâmple.
SN: Care este impactul potențial al guvernelor individuale sau al unui tratat internațional care restricționează editarea genelor?
Baltimore: Ar putea reține știința. În acest moment sunt multe țări care au interzis legea [germline editing] iar modul în care au formulat-o împiedică realizarea anumitor tipuri de lucrări experimentale. Este regretabil, pentru că cred că vrem să mergem mai departe cu experimentarea.
În Statele Unite, nu poți face nimic care modifică un embrion [paid for] cu fonduri federale. Dar poți cu fonduri private, așa că mergem mai departe în Statele Unite, folosind bani nefederali.
[In the moratorium proposal], ei vorbesc despre anumite țări care își iau propriile decizii și cred că așa trebuie să se întâmple. Este foarte greu de imaginat un tratat cu toți și toate complicațiile din jurul acestei probleme. Ar dura atât de mult, încât ar fi depășit înainte de a fi adoptat.
Nu văd cum am putea împiedica o țară să spună că este poziția lor că editarea liniei germinale ar trebui permisă. Ar fi multe dezbateri despre asta și o astfel de țară s-ar găsi în situația de a fi un outlier internațional și [might] nu vreau să fie așa, așa că ar fi multă presiune pentru a se conforma. Dar pur și simplu nu avem mecanismul pentru dreptul internațional dincolo de tratate.
SN: Vă imaginați o zi în care editarea genelor va fi suficient de sigură și eficientă pentru a fi folosită pentru modificările liniei germinale?
Baltimore: Fac.
SN: Când?
Baltimore: Nu se știe niciodată, pentru că depinde de noile inovații tehnologice. S-ar putea întâmpla mâine sau nu s-ar putea întâmpla ani de zile. Probabil că nu este o chestiune de mai mult de câțiva ani.
SN: A existat suficientă educație publică și dezbatere pentru ca societatea să fie pregătită pentru modificarea liniei germinale?
Baltimore: Există astăzi cupluri care ar dori să aibă un copil care să le moștenească genele, dar printre genele lor, există una. [mutated gene] nu și-ar dori ca urmașii lor să moștenească. Dacă am putea garanta că urmașii nu vor moșteni o genă mutantă, atunci ar putea avea copilul pe care își doresc să-l aibă. Ei ar putea spune unui medic: „Există o procedură care ne-ar putea oferi în siguranță copilul pe care ni-l dorim?” Cred că atunci când răspunsul la această întrebare este „da”, va exista o presiune uriașă asupra comunității medicale pentru a efectua modificarea genelor.
În acel moment, va trebui să echilibrăm dorința cuplurilor de a avea copii fără gene mutante cu faptul că acesta este un nou tip de procedură cu care nu avem prea multă experiență și despre care unii oameni ar putea crede că este nepotrivit. În general, oamenii sunt receptivi la dorințele și nevoile acestor cupluri. Cred că vor spune că ar trebui să facem asta.
SN: Unii oameni susțin că este deja posibil să aveți un copil fără o boală genetică prin screeningul genetic preimplantare. Deci editarea genelor liniei germinale ar fi limitată la cazuri foarte specifice?
Baltimore: Depinde de ceea ce este cel mai sigur și mai eficient. Dacă selecția embrionilor ne poate oferi un procent foarte mare de eliminare a genei, atunci o putem face prin selecția embrionului. Astăzi, probabilitatea de a obține un embrion implantat bun care ajunge la termen este de aproximativ 25 la sută. Deci, 75 la sută dintre cuplurile care au o procedură nu primesc descendenți, așa că nu este foarte eficient. Unii oameni spun: „De ce nu te concentrezi doar pentru a-l face mai eficient?” Ar fi un lucru bun, dar nu știm că poți. Într-adevăr, se reduce la ceea ce funcționează și ce rezolvă problema.
SN: Există probleme despre care trebuie să se discute mai mult?
Baltimore: Cred că cel mai mare impediment în folosirea efectivă a tehnologiei este pericolul mozaicismului: embrioni în care unele celule sunt modificate și altele nu și nu știm care este care. Încă nu am rezolvat această problemă.
A existat un ziar cu un an sau mai mult în urmă Natură care pretindea că a minimizat mozaicismul, dar mulți oameni se îndoiesc că acea hârtie este exact corectă (SN Online: 8/8/18). Deci, până nu rezolvăm această ambiguitate, nu văd cum putem merge mai departe. Există modalități pe planșele de desen pentru a rezolva această problemă, dar nu sunt în practică.
SN: Există alte capcane de care ar trebui să fim conștienți?
Baltimore: Nu există nimic ca să mergi înainte [with research] pentru a ne învăța care sunt capcanele reale.