Soarta unui potențial nou medicament pentru Alzheimer este încă incertă. Dovezile că medicamentul funcționează nu sunt suficient de convingătoare pentru ca acesta să fie aprobat, au declarat experții externi Administrației SUA pentru Alimente și Medicamente în timpul unei întâlniri virtuale din 6 noiembrie, care uneori a devenit controversată.
Oamenii de știință și clinicienii au fost convocați la cererea FDA pentru a revizui dovezile pentru aducanumab, un medicament care vizează o proteină numită beta-amiloid care se acumulează în creierul persoanelor cu Alzheimer. Medicamentul este conceput pentru a se menține de A-beta și pentru a împiedica formarea de aglomerări mai mari și mai periculoase. Acest lucru ar putea încetini progresia bolii, dar nu o poate opri sau inversa.
Când a fost întrebat dacă un studiu clinic cheie a oferit dovezi puternice că medicamentul a tratat eficient Alzheimer, opt din 11 experți au votat nu. Un expert a votat da, iar doi au fost incerti.
FDA nu este obligată să urmeze recomandările comitetului de îndrumare, deși a făcut-o în trecut. Dacă este aprobat în cele din urmă, medicamentul ar fi o piatră de hotar, spune neurologul și neurologul Arjun Masurkar de la Centrul de Cercetare a Bolii Alzheimer de la Universitatea din New York Langone. Aducanumab „ar fi prima terapie care vizează de fapt boala de bază în sine și încetinește progresia.”
Dezvoltat de compania farmaceutică Biogen, care are sediul în Cambridge, Massachusetts, medicamentul este controversat. Acest lucru se datorează faptului că două studii clinice mari de aducanumab au dat rezultate diferite, unul pozitiv și unul negativ (SN: 12/5/19). Studiile au fost, de asemenea, întrerupte la un moment dat, pe baza analizelor care au sugerat că medicamentul nu a funcționat.
Aceste circumstanțe neobișnuite au creat lacune în dovezi, lăsând mari întrebări în mintea unor oameni de știință cu privire la eficacitatea medicamentului. Capacitatea aducanumabului de a trata boala Alzheimer „nu poate fi dovedită prin studii clinice cu rezultate divergente”, au scris cercetătorii într-un articol de perspectivă publicat pe 1 noiembrie în Alzheimer și demență. Medicamentul ar trebui testat din nou cu un alt studiu clinic, spun acei cercetători.
Dar alte grupuri, inclusiv Asociația Alzheimer, susțin acest medicament. Într-o scrisoare trimisă FDA pe 23 octombrie, organizația nonprofit de sănătate a cerut aprobarea aducanumabului, împreună cu studii pe termen mai lung ale medicamentului.
„În timp ce datele din studii au condus la o anumită incertitudine în rândul comunității științifice, acest lucru trebuie cântărit față de certitudinea a ceea ce această boală le va face milioane de americani care nu au un tratament”, a scris Joanne Pike, director de strategie al Asociației Alzheimer. scrisoarea. Ea a menționat că până în 2050, mai mult de 13 milioane de americani cu vârsta de 65 de ani și peste ar putea avea Alzheimer. În prezent, peste 5 milioane de americani suferă de această boală.
Chiar și cu o eventuală aprobare, întrebările ar rămâne pentru pacienți și îngrijitorii lor, spune Zaldy Tan, specialist în memorie geriatrică la Centrul Medical Cedars-Sinai din Los Angeles. „Costurile și logistica vor fi probleme complexe de rezolvat”, spune el. O estimare pune prețul aducanumabs la 40.000 de dolari anual, iar tratamentul ar necesita injecții, de exemplu, care ar necesita vizite regulate la o unitate de îngrijire a sănătății.