FDA a aprobat un nou medicament pentru Alzheimer, în ciuda controverselor asupra faptului că funcționează

Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a aprobat un tratament controversat pentru Alzheimer, primul care promite să încetinească distrugerea bolii la nivelul creierului, nu doar să îmbunătățească simptomele.

Medicamentul, aducanumab, este, de asemenea, primul nou tratament pentru Alzheimer aprobat din 2003. Nu vindecă și nu inversează boala Alzheimer, care afectează mai mult de 6 milioane de oameni în Statele Unite și se estimează că va afecta aproape 13 milioane de oameni până în 2050.

Calea medicamentului spre aprobare nu a fost netedă. În 2019, aducanumab a fost aproape abandonat după ce părea puțin probabil să reușească în două studii clinice mari. Dar după ce a reanalizat mai multe date care au venit mai târziu, dezvoltatorul medicamentului, Biogen, care are sediul în Cambridge, Massachusetts, a văzut semne care indicau că medicamentul ar putea funcționa până la urmă și a decis să urmărească aprobarea FDA (SN: 12/5/19).

Totuși, decizia de azi se referă la unii medici și oameni de știință care consideră că mișcarea FDA este prematură, deoarece nu sunt convinși că medicamentul, cunoscut și sub numele de Aduhelm, funcționează cu adevărat. Aprobarea unui medicament care nu este eficient ar da înapoi cercetarea Alzheimer și ar oferi pacienților speranțe false, susțin acei experți.

„Aceasta este o zi grozavă pentru Biogen și acționarii săi, dar o zi sumbră pentru domeniul cercetării Alzheimer”, spune Michael Greicius, neurolog la Universitatea Stanford. Împingerea mai departe asupra „iluziei progresului”, spune el, „va avea un preț pentru un progres real în găsirea unui tratament eficient pentru această boală devastatoare”.

Alții nu sunt de acord că dovezile sunt slabe și sunt bucuroși că au un nou instrument pentru a lupta împotriva unei boli care a ocolit un tratament eficient pentru atât de mult timp. „Așteptăm acest lucru de zeci de ani”, spune neurologul Maria Carrillo, director științific la Asociația Alzheimer din Chicago. Un medicament care întârzie declinul din cauza bolii Alzheimer promite pacienților și familiilor lor timp „pentru a-și menține independența, pentru a păstra amintirile mai mult timp, pentru a fi cu familiile mai mult timp”, spune ea. „Asta este important.”

Medicamentul, care este administrat intravenos, este un anticorp produs de laborator care vizează aglomerări mici și mari ale proteinei lipicioase amiloid-beta. Unii cercetători bănuiesc că în boala Alzheimer, A-beta amestecă conexiunile dintre celulele nervoase și dăunează țesutului cerebral, provocând în cele din urmă simptomele Alzheimer. Dar această idee, numită ipoteza amiloidului, este încă nedeterminată (SN: 2/25/11).

Scanările creierului arată că aducanumab este eficient în reducerea A-beta din creier. Ceea ce este mai puțin clar este dacă această reducere vine cu îmbunătățiri consistente ale calității vieții oamenilor. Această incertitudine a determinat un grup consultativ al FDA să se opună ferm la aprobarea medicamentului. În noiembrie, acel grup a concluzionat că dovezile erau prea slabe pentru a arăta că medicamentul a tratat eficient Alzheimer (SN: 11/6/20).

Aducanumab vine cu reacții adverse potențial grave. Scanările creierului arată că aproximativ 40% dintre persoanele care au primit cea mai mare doză de aducanumab într-un studiu clinic au avut umflare sau sângerare la nivelul creierului. În timp ce majoritatea acestor oameni nu au avut simptome, unii au avut dureri de cap, greață și amețeli.