Anul acesta, terapia genică a devenit în sfârșit o realitate clinică. Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a aprobat două tratamente personalizate care proiectează propriul sistem imunitar al pacientului pentru a vâna și ucide celulele canceroase. Tratamentele, primele terapii genetice aprobate vreodată de FDA, funcționează la persoanele cu anumite tipuri de cancer de sânge, chiar și la pacienții ale căror cancere nu au răspuns la alte tratamente.
Denumită imunoterapie cu celule CAR-T (pentru celulele T ale receptorului antigen himeric), una este pentru copii și adulți tineri cu leucemie limfoblastică acută cu celule B sau LLA, aprobată în august (SN Online: 30.8.17). Celălalt este pentru adulții cu limfom non-Hodgkin, aprobat în octombrie. Alte terapii cu celule CAR-T sunt în curs de testare, inclusiv un tratament pentru mielomul multiplu.
Titluri Știri științifice, în căsuța dvs. de e-mail
Titluri și rezumate ale celor mai recente articole Știri științifice, livrate în căsuța dvs. de e-mail în fiecare joi.
multumim pentru inregistrare!
A apărut o problemă la înregistrarea dvs.
„Este un mod complet diferit de tratare a cancerului”, spune medicul oncolog pediatru Stephan Grupp, care conduce Programul de imunoterapie împotriva cancerului de la Spitalul de Copii din Philadelphia. Grupp a condus testele clinice ale terapiei LAL recent aprobate, numită Kymriah.
Cercetătorii dezvoltă multe versiuni diferite de terapii cu celule CAR-T, dar premisa de bază este aceeași: medicii îndepărtează celulele T ale unui pacient (celule ale sistemului imunitar care atacă invadatorii) dintr-o probă de sânge și le modifică genetic pentru a produce proteine artificiale pe suprafața lor. . Acele proteine, numite receptori de antigen himeric, recunosc celulele canceroase din corpul pacientului. După ce celulele T modificate fac multe copii ale lor în laborator, ele sunt dezlănțuite în fluxul sanguin al pacientului pentru a găsi și ucide celulele canceroase.
Celulele T s-au trezit
Celulele T modificate genetic pentru a face receptorul antigen himeric pot recunoaște și viza celulele tumorale.
Terapia cu celule CAR-T este deosebit de interesantă, deoarece funcționează bine la persoanele ale căror cancere nu au răspuns la alte tratamente disponibile, spune Renier Brentjens, medic oncolog la Memorial Sloan Kettering Cancer Center din New York City. Din cei 63 de copii și adulți tineri tratați într-un studiu clinic cu Kymriah, 83% au avut cancerele lor în remisie în trei luni.
Abonați-vă la Știri științifice
Primiți jurnalism științific excelent, de la cea mai de încredere sursă, livrat la ușa dumneavoastră.
Acum, că aceste terapii au fost aprobate clinic, a existat o „explozie de interes” în abordare, spune Dario Campano, imunopatolog la Institutul Național de Cancer al Universității din Singapore. În continuare, el se așteaptă să vadă progrese și mai rapide în tehnologie. În urmă cu cincisprezece ani, Campana a ajutat la dezvoltarea receptorului antigen himeric care este folosit astăzi în Kymriah. Deocamdată, tratamentele sunt aprobate pentru utilizare numai atunci când alte tratamente au eșuat, dar într-o zi terapia cu celule CAR-T ar putea fi primul tratament pe care îl încearcă medicii, spune el.
Un dezavantaj este prețul. Kymriah costă 475.000 de dolari pentru un tratament unic, potrivit Novartis, care produce Kymriah. Tratamentul pentru limfom non-Hodgkin realizat de Gilead Sciences, numit Yescarta, este listat la 373.000 de dolari. Prețul total al tratamentului ar putea fi mai mare atunci când sunt luate în considerare costurile pentru tratarea efectelor secundare și a complicațiilor.
Abordarea este aprobată numai pentru cancerele de sânge. Utilizarea terapiei cu celule CAR-T pe tumori solide va necesita găsirea unor modalități de a trece celulele T peste blocaje celulare suplimentare, spune Grupp.